NEJM关于早期乳腺癌新药开发参考病

编译：肿瘤资讯来源：肿瘤资讯

年12月，《新英格兰医学杂志》（TheNewEnglandJouranlofMedcine）在线发布了KATHERINE研究的成果。这项研究共计入组名术前采用曲妥珠单抗联合化疗进行新辅助治疗后存在残留浸润性癌症的HER2+早期乳腺癌患者，术后这些患者随机分配至曲妥珠单抗组或T-DM1（曲妥珠单抗-美坦新偶联物，ado-trastuzumab）组进行辅助治疗。结果显示，T-DM1组乳腺癌复发或死亡的风险比曲妥珠单抗组低50%，3年无疾病侵袭生存（invasive-disease-freesurvival，IDFS）的绝对差异达到显著的11.3%。

历来，早期乳腺癌的药物注册试验设计为乳腺手术后使用或不使用一种新药进行标准全身治疗。这样的临床研究需要入组数千名患者，术后需要进行长时间随访，多数患者不会出现复发，早期乳腺癌与癌症转移的发展之间可能会间隔数年。这样的研究模型使得用于早期癌症的潜在治疗药物的审批延迟了10年或更长时间。在KATHERINE研究中，患者在术前接受标准全身治疗，仅对在手术时乳腺或淋巴结中发现残留侵袭性癌症的患者测试新药。因为与没有残留癌症的患者相比，这些患者未来患转移性疾病的风险更高。

年开始，美国FDA建议使用病理完全缓解（pathological