中国首个乳腺癌HER2靶向药赫赛莱,T

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什么是抗体偶联药物(ADC)？

抗体偶联药物，特别像精准的核导弹。它有两个核心的功能组成部分：第一是抗体(导弹体)，第二是强化疗药(核弹头)。这两者通过特殊的连接物结合到一起，兼具了抗体药物的靶向性和化疗药的强大杀伤力。

什么是恩美曲妥珠单抗？

恩美曲妥珠单抗是一种靶向药物偶联物（ADC），将经典的抗HER2靶向药物赫赛汀（曲妥珠单抗）与抑制微管聚集的化疗药物美登素通过硫醚连接体MCC连接成的稳定的抗体偶联药物，具有靶向肿瘤细胞的杀伤特点，也被称为“生物导弹”。它不仅保留了曲妥珠单抗全部抗肿瘤活性，还具有更强的定向爆破能力。

美登素衍生物（DM1）是一种微管蛋白活性抑制药，它能使癌细胞在有丝分裂时，不能正常形成纺锤丝，从而使分裂停止，对癌细胞造成杀伤，其作用机制与紫杉醇类药物类似。

虽然DM1在实验室里展示了比紫杉醇强倍的杀伤力，但由于缺乏对癌细胞的选择性，让它在早期临床试验中导致了严重的副作用，没能实际应用。但是拿DM1作为基于曲妥珠单抗的ADC用药，再合适不过了：和紫杉醇一脉相承的原理，更强大的杀伤力，副作用和选择性问题也由ADC的特殊结构也大大减少。

此外，T-DM1使用的是不可断裂的硫醚连接子，药物被癌细胞内吞后，抗体部分经过溶酶体降解，才能释放出DM-1，稳定性好、释放效率高的要求。

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值得一提的是，这次上市非常快，赫赛莱同样的适应证，年5月在美国获批，短短7个月后，在中国和欧洲几乎同步上市。

随着中国医改，我们和欧美之间新药使用的差距真的越来越小了!

赫赛莱适合什么样的患者？

这次批准的适应证是“接受了紫杉烷类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗”。

大家看到这里应该已经崩溃了。这么长长一句，没有标点符号的话到底什么意思?

别着急，我帮大家拆分一下：

接受了紫杉烷类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗

对于HER2阳性患者，有了赫赛汀（曲妥珠单抗）以后又有了帕捷特（帕妥珠单抗），就是从单靶治疗走向双靶治疗，而恩美曲妥珠单抗的问世在现阶段同样有着重要意义。

它具体适用于什么样的HER2阳性乳腺癌患者呢?在使用曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗加化疗的双靶治疗后，仍有约40-60%的患者未达到pCR（病理学完全缓解），仍存在较高的复发风险，少数患者复发风险甚至接近80%。那这部分未能达到pCR的有残存病灶的患者就适合使用恩美曲妥珠继续治疗。什么叫新辅助后残余癌细胞?后面我会详细解释。

在KATHERINE的大型III期临床试验中，恩美曲妥珠可以进一步降低50%的疾病复发及死亡风险，意味着这部分具有高危复发风险的患者离治愈又近了一大步。由于疗效突出，研究结果年底发表在顶尖的《新英格兰医学杂志》上，后来非常快就顺利在各个国家获批上市了。

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那么，赫赛莱的应用，涉及一些非常重要的肿瘤临床基础概念，包括新辅助治疗，新辅助后残存病灶等，今天小编就给大家一一介绍。

什么是新辅助治疗？

中国患者有个常见误区，就是以为肿瘤的治疗，第一时间就应该“切”！然后再考虑其它。

这是不对的!

肿瘤是很多种疾病的组合，仅仅乳腺癌，根据分期、分型、基因突变等信息，就可以分为数十种。对于一些早期肿瘤，直接外科手术就能治愈，但对于更多肿瘤，则需要综合治疗，需要外科，内科，放射科等各方面专家齐心协力，才能达到最佳效果，给患者带来最大的生存获益，更好的生存质量。

不同疗法使用的顺序也是至关重要，因人而异，因病而异，需要个体化治疗。有些时候，即使手术是必需的治疗手段，也不一定越早用越好。

研究发现，有些肿瘤患者确实需要手术，但如果在手术前先使用别的治疗方法，包括化疗药、靶向药、免疫药、内分泌药等，能达到更好的治疗效果!

这种治疗，就被称为“新辅助治疗”。

?Tips

新辅助治疗：在手术之前做的一系列治疗。

辅助治疗:在手术之后做的一系列治疗。

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反正要做手术，那手术前的治疗有什么用呢?

做新辅助治疗至少有3个不同的原因，不同情况下的目的不同。

让本来不可手术的患者能够手术。有些患者很晚期，不符合手术标准。通过新辅助治疗可以让肿瘤降期，就可能使不能手术的肿瘤转化为可手术的;

让本来需要全切的患者可以保乳。随着医学的进步，越来越多的患者希望手术时可以保留乳房。有些患者乳腺肿块非常大，即便能根治性切除，但也失去了保乳手术的机会。即使勉强行保乳手术，术后乳房外形也是严重畸形，无法达到美观效果，严重影响患者心理及生活质量。通过新辅助治疗让肿瘤缩小，手术创伤更小。需要全切的乳腺癌，可能通过新辅助治疗转化为可保乳的情况，从而提高手术效果和患者生活质量;

了解患者肿瘤的药物敏感性。通过新辅助治疗，可以提前评估肿瘤对某些药物是否敏感，为手术后进一步辅助治疗提供依据，更加精准指导为每一位患者制定精准、个体化的方案。

总而言之一句话，新辅助治疗的核心目标，是增强综合治疗的整体效果，提高患者生存时间和生活质量。

乳腺癌是新辅助治疗应用最广的肿瘤类型之一。最新颁布的《中国乳腺癌新辅助治疗专家共识(年版)》中，绝大多数专家推荐病灶大于5厘米的浸润性乳腺癌患者，优先考虑新辅助治疗。

需要指出的是，根据乳腺癌的不同亚型，新辅助治疗药物选择是不同的。

三阴性和HER2阳性乳腺癌患者都很常用新辅助治疗，但三阴性患者使用的是化疗药，而HER2阳性患者使用的则是“化疗+HER2靶向药”的组合。

大家再回去看这次赫赛莱获批适应证，里面就明确写着：接受过抗紫杉烷类(化疗药)联合曲妥珠单抗(HER2靶向药)为基础的新辅助治疗。

这下看起来没有那么深奥了吧。

如何评价新辅助治疗效果？

大家可能会问，用了新辅助治疗，怎么评价效果呢?这时候就得引入另一个特别重要的概念，叫“病理学完全缓解(pCR)”。

　　

病理学完全缓解(pCR)：新辅助治疗后，手术标本显微镜下观察到恶性肿瘤细胞完全消失。

　　

判断新辅助疗效的一个常用指标，就是达到病理学完全缓解的患者比例。一般而言，病理学完全缓解率越高，说明新辅助治疗效果越好。

　　

“病理学完全缓解”比我们常说的“影像学完全缓解”要求还要高!

　　

影像学完全缓解是指影像(比如CT)上，肉眼看不到肿瘤了。但要达到病理完全缓解，不光肉眼看不到肿瘤，还要求放大N倍后，在显微镜下也看不到肿瘤!

　　

相对欧美，中国目前使用新辅助治疗的比例相当低。对于HER2阳性的乳腺癌，欧美约60%患者会接受新辅助治疗，而中国只有不到20%。

　　

赫赛莱的获批，有望改变这个现状，医生第一次可以根据新辅助治疗的效果，对患者进行不同的后续精准治疗了。

　　

肿瘤是不是切的越多越好，切的越早越好？ 　　

曾经很长时间里，我们都认为肿瘤切得越早越好，越多越好。

　　

大量研究证明，并不是这样的。

　　

肿瘤治疗的最终目标，不是切掉尽量多的肿瘤，而是最大化患者的生存时间，同时最大化患者的生活质量。随着科学的进步，科学家逐渐意识到，即使早期的肿瘤，其实也是个系统性疾病，需要综合性的治疗思路。新辅助治疗、辅助治疗等概念逐渐兴起，适用的人群也越来越广了。况且现在治疗手段进展很快，可供医生选择的武器越来越多。小编也希望中国肿瘤患者的治疗都能越来越规范，治疗效果、生存质量越来越好。

赫赛莱的价格

赫赛莱中国上市了两种规格mg，mg。

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售价：mg/元；mg/元（辅助适应症有慈善政策和保险金返还，后面会详细介绍）

剂量疗程：3.6mg/kg，每21天一周期，共14周期

旨在提高患者获得赫赛莱治疗的可及性，减轻患者的经济负担，提高患者的生存质量，让更多患者能够受益。中国癌症基金会也公布了恩美曲妥珠辅助适应症患者PAP慈善政策：自费7个疗程援助7个疗程。

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