速递FDA首次基于真实世界数据,批准

▎药明康德/报道

日前，辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA批准该公司重磅乳腺癌疗法Ibrance（palbociclib）与芳香酶抑制剂或氟维司群（fulvestrant）联用，治疗HR+，HER2-晚期或转移性男性乳腺癌患者。值得注意的是，这一批准是基于电子病历和药物上市后真实世界中男性患者使用lbrance的数据。

提到乳腺癌，我们通常把它与女性联系在一起，然而男性也可能患上乳腺癌。据估计，在美国，年将有约例男性侵袭性乳腺癌新病例，大约名男性会因转移性乳腺癌去世。由于男性中乳腺癌患者罕见，导致针对他们的临床试验很难进行，一定程度上延缓了他们获得创新疗法的时间。

在年通过的《21世纪治愈法案》为使用真实世界数据辅助药物批准打下了基础，而这次Ibrance获得批准扩展适应症范围则是使用真实世界数据进行药物审评的成功案例。FDA也在近日发布指导文件，进一步对如何使用真实数据帮助药物审评作出了澄清。

Ibrance是一款CDK4/6抑制剂，它已经获得批准在绝经后女性中与芳香酶抑制剂联用，治疗HR+，HER2-晚期或转移性乳腺癌。FDA根据从IQVIA医疗保险数据库，FlatironHealth乳腺癌数据库和辉瑞全球安全性数据库中获得的数据的审评，发现Ibrance在男性和女性患者中表现出类似的安全性。对这些数据的详细分析将在未来的医药会议上公布。

“这项批准让我们能够将Ibrance送到缺少治疗选择的男性乳腺癌患者手中，让更多患者有机会使用创新药品，”辉瑞肿瘤学全球产品开发部首席开发官ChrisBoshoff博士说：“我们感谢与FDA的合作，让我们在使用真实世界数据将药物带给患者方面迈进了一大步。”

男性乳腺癌联盟创始人BretMiller先生表示：“我们庆祝使用真实世界数据这一新手段进行药物审评，让Ibrance能够用于治疗患有转移性乳腺癌的男性患者，解决他们的未竟医疗需求。”

参考资料：

[1]Pfizerusesreal-worlddatatoscoreIbrancebreastcancernodinmales.RetrievedApril5,,from